00 Genética CRISPR: utilizada por los investigadores 00

Genética CRISPR: arranca un gen crucial o pega uno nuevo


Un equipo de científicos del Instituto Francis Crick de Londres intentó modificar genéticamente los embriones humanos utilizando una técnica de genética CRISPR. Estaban profundamente preocupados por los resultados.

Dirigido por la bióloga Kathy Niakan, el equipo de investigadores utilizó la técnica CRISPR. Deseando comprender el papel de un gen en particular en el desarrollo humano en una etapa temprana, los investigadores eliminaron ese gen y monitorearon el desarrollo embrionario durante catorce días.

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Después de solo catorce días de desarrollo embrionario, la mitad de los embriones humanos editados contenían serios cambios genéticos no deseados. En comparación con los embriones que no habían sufrido modificaciones genéticas, estos embriones editados mostraron signos preocupantes de daño genético y potencial de defectos de nacimiento y cáncer más adelante en la vida.

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Dijo Fyodor Urnov, experto en edición de genes y profesor de biología molecular y celular en la Universidad de California, Berkeley: «Esta es una orden de restricción para todos los editores de genoma para mantenerse alejados de la edición de embriones».

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Los científicos advierten contra futuros intentos de modificar genéticamente embriones humanos

Los embriones humanos genéticamente alterados mostraron daño genético, del tipo que puede conducir a cánceres temprano en la vida. Los investigadores ahora advierten contra futuros experimentos genéticos con embriones humanos. Durante años, los científicos han elogiado el potencial de CRISPR para tratar enfermedades. Fue introducido como una herramienta de edición de genes en 2013. Resulta que la controvertida técnica podría causar una epidemia de defectos de nacimiento y nuevas enfermedades.

En el estudio, los investigadores extrajeron el gen POU5F1 de dieciocho embriones humanos. Otros siete embriones quedaron intactos, para ser estudiados como controles. 

Los embriones se sometieron a una serie de análisis computacionales. En poco tiempo, ocho de los embriones mostraron una anomalía en un cromosoma particular. Cuando los investigadores miraron más de cerca, cuatro de los embriones sufrieron nuevas deleciones genéticas y nuevas adiciones genéticas. Estas anomalías solo se observaron junto al gen que se editó originalmente. El daño fue causado directamente por el corte del gen POU5F1.

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Las ediciones genéticas no intencionadas, que podrían conducir a defectos de nacimiento, cáncer y otras enfermedades, fueron la consecuencia directa de cortar un gen en el genoma. Debido a que existe la posibilidad de que la maquinaria CRISPR no haya detectado el gen, los científicos verificaron dos veces los efectos «fuera del objetivo». 

El equipo de Niakan confirmó que todas las ediciones fueron «en el objetivo». Las ediciones se realizaron de hecho en la ubicación prevista en el genoma, por lo que los cambios no intencionados no fueron el resultado de una edición fuera de lugar.

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«Lo que eso significa es que no solo está cambiando el gen que desea cambiar, sino que estás afectando gran parte del ADN alrededor del gen que está tratando de editar que podría estar afectando inadvertidamente a otros genes y causando problemas, «Dice Kiran Musunuru, cardiólogo de la Universidad de Pensilvania que usa CRISPR para investigar posibles terapias para enfermedades del corazón.

CRISPR es un proceso crudo que literalmente «arranca» un gen crucial o «pega» uno nuevo. El proceso puede causar mutaciones evolutivas y puede mezclar grandes secciones de ADN, causando daños irreversibles. 

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El controvertido procedimiento ya se ha utilizado para establecer embarazos con embriones humanos genéticamente modificados. CRISPR se utilizó para crear los primeros gemelos genéticamente modificados del mundo, Lulu y Nana, que nacieron en China.

La ingeniería de línea germinal también se puede utilizar para crear «bebés de diseño» en los que los padres seleccionan los rasgos que desean en sus futuros hijos. Si los padres quieren unir genes para hacer que sus hijos sean más saludables, más altos o más inteligentes, los científicos pueden intentar alterar el código genético del embrión con los genes correspondientes, reemplazando el código genético indeseable. 

Las ediciones genéticas no intencionadas que vienen con el experimento solo se realizarán cuando el niño sea mayor de edad porque los científicos tienen muy poca comprensión de la biología humana básica y las consecuencias no deseadas que resultan de la manipulación de los genomas humanos. 

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La ingeniería de línea germinal produce cambios genéticos que pueden transmitirse a las generaciones futuras, alterando para siempre el curso de la biología humana y la incidencia de enfermedades.

Kiran Musunuru advierte: “Nadie tiene nada que ver con la edición del genoma para tratar de hacer modificaciones en la línea germinal. No estamos cerca de tener la capacidad científica para hacer esto de una manera segura».

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